写于 2018-11-12 04:18:01| 千赢国际手机版| 千赢国际
药物福利计划(PBS)每年花费超过90亿澳元来补贴各种药物,以确保所有澳大利亚人的负担能力但是当涉及到罕见的癌症 - 例如称为肉瘤的骨骼和软组织肿瘤 - 该方案不足时这种情况发生由于种种原因,主要原因是稀有意味着物有所值,但是,如果我们对癌症如何发展和可以治疗的新认识,是否应该改变该计划注册抗癌药物的方式?曾经通过确定来自它们的器官(例如乳房或肺)来诊断的癌症如果它们在可接受的临床试验中有效,则治疗用品管理局(TGA)注册并且仍然是用于对抗这些癌症的药物。副作用因为普通癌症试验的患者较多,如果药物有效则市场较大,更多的药物正在接受检测,因此登记的罕见癌症是每10万人发病率低于6例的癌症。稀有意味着不可能进行黄金标准的大型随机对照试验以确定疗效TGA是指用于治疗罕见疾病的药物,如同孤立药物,并提供减少申请费用以注册这些尽管如此,仍有许多小肠癌或神经内分泌未注册潜在有效药物的癌症只有在TGA注册针对特定癌症的药物时才可以申请由于PBS评估药物的有效性是否能保证制药开发商所追求的价格,因此药物更有可能获得普通癌症的补贴。但最近癌症研究人员的研究方向发生了转变。和医生分类和治疗可能影响药物注册方式的癌症以前,化疗药物杀死所有分裂细胞并依靠正常细胞自我修复,而癌细胞死亡治疗现在正在开发,专门针对每个肿瘤的基因组成 - 被称为“个性化”的医学浪潮其他疗法 - 被称为免疫疗法 - 靶向蛋白质,阻止身体的免疫细胞杀死癌症通过查看特定癌症中哪些基因被改变(或突变)发现目标蛋白质使细胞复制并成长为不健康的肿瘤因此,癌症治疗正在变成m依赖于肿瘤的基因组成而不是原始器官的癌症例如,乳腺癌和前列腺癌等不同位置的癌症可能具有相同的靶点,可以对相同的治疗方法做出反应。来自同一器官的癌症可能具有不同的基因模式突变,这意味着只有那些有目标的人可以对特定药物做出反应,例如,称为PARP抑制剂的药物已成功携带BRCA1或BRCA2基因突变的乳腺癌这些正在卵巢癌中进行试验,具有相同的基因突变靶向治疗例如,免疫治疗药物nivolumab可成功治疗黑色素瘤和肺癌治疗36岁的Danielle Tindle罕见的神经内分泌肿瘤,与黑色素瘤和肺癌有一些共同特征问题是,针对治疗几个月,靶向治疗通常以超过10万澳元的价格进入市场。虽然nivolumab可以补贴治疗黑色素瘤,但像Danielle这样的患者必须支付全价,据报道,每人需要支付5000澳元。这种差异,可以为罕见的癌症建立一个特定的基金,这样他们就不必与更常见的癌症竞争TGA和PBS提交的费用将被鼓励制药公司申请注册和列出罕见癌症的药物当然,该解决方案的公平性将取决于基金相对于需求的规模以及基金的资金是新的还是仅仅减少更常见癌症的补贴池另一种选择是TGA开始根据目标的存在来注册靶向治疗在癌症中,不论癌症的起源器官这种方法的问题是效力的证据只能从试验中获得o更常见的癌症 此外,尽管靶向治疗对于没有靶标的癌症无效,但靶标的存在并不能保证其有效性。这是因为肿瘤的基因改变可能不是推动癌症生长的原因,或者可能仅代表需要打击以阻止其发展的目标之一如此有限的试验显示针对罕见癌症的靶向治疗的功效可能导致补贴可能无效的药物可能的解决方案将是风险分担模型,例如,制药公司可以为稀有癌症药物的初始课程提供资金,直到有足够的疗效证据,此时政府补贴将可用。此类计划已在法国,意大利,瑞典,英国和美国部分地区使用是在为最大数量的人群分配资金以获得最大利益之间取得平衡,